北京治疗白癜风哪间医院疗效最好 http://pf.39.net/bdfjc/140107/4323028.htmlBristol-MyersSquibb公司和Acceleron制药公司前不久宣布,其评估Reblozyl?(luspatercept-aamt)治疗需要定期输注红细胞(RBC)的成人β-地中海贫血(betathalassemia)患者安全性和有效性的关键性3期研究BELIEVE结果已刊登在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上。“这些发表在《新英格兰医学杂志》上的结果,证明了Reblozyl?的临床疗效,Reblozyl?是美国首例经批准治疗β-地中海贫血的药物。”Bristol-MyersSquibb血液学全球医疗事务副总裁DianeMcDowell博士说,“β-地中海贫血患者患有慢性贫血,通常需要终生输注红细胞治疗,这可能会引起多种医疗并发症。对这些患者来说,临床意义上,Reblozyl?可降低常规红细胞输注的频率和数量。”
在BELIEVE试验中,与安慰剂组相比,在第3-24周期间,接受Reblozyl?治疗的大部分患者都能实现红细胞输注量比基线减少33%以上(至少减少两个单位),达到了研究的主要终点。该研究还满足了所有关键性次要终点,与安慰剂相比,在第37-48周期间,有更多接受Reblozyl?治疗的患者实现红细胞输注量减少33%以上,在第3-24周或第37-48周期间,实现红细胞输注量减少50%以上。
与安慰剂组相比,Reblozyl?治疗组中超过5%的任何级别最常见不良事件(AEs)有:骨痛(9.7%对8.3%)、关节痛(9.3%对.9%)、头晕(.2%对4.6%)、高血压(8.%对2.8%)和高尿酸血症(7.2%对0%)。与安慰剂组相比,接受Reblozyl?治疗的患者中出现3级以上因治疗引起的不良事件的比例更高(29.%比5.6%)。与安慰剂相比,Reblozyl?最常见的3级以上AEs分别为贫血(3.%对0%)、肝铁浓度升高(2.7%对0.9%)和高尿酸血症(2.7%对0%)。5.2%接受Reblozyl?治疗的患者和5.5%的接受安慰剂治疗的患者出现严重不良事件。“我们非常自豪的是,《新英格兰医学杂志》刊登了两项关于Reblozyl?关键研究的数据,今年月开始,先公布治疗骨髓增生异常综合征患者的MEDALIST试验结果”Acceleron公司总裁兼首席执行官HabibDable说,“今天又公布了一组治疗β-地中海贫血患者的试验数据,我们相信,医生和患者将越来越