年5月13日，由诺华肿瘤（中国）主办的“以创新致生命”——第三届诺华血液日（HematologyDay）峰会在武汉召开，来自全国血液肿瘤临床及科研领域的顶尖专家共聚一堂，分享交流血液疾病领域的最新治疗进展和诊疗经验。
在世界卫生组织的定义中，血液癌症被分为20多种，其中包含多种恶性白血病和淋巴瘤，也包含不少公众不甚了解的血液疾病。
今天，在医药学领域专家们持续不懈的努力下，既往严重威胁生存的恶性疾病，在创新疗法下已逐渐变得可控、可治，治愈也不再遥不可及。本次峰会聚焦在慢性粒细胞白血病（CML）、骨髓纤维化（MF）、原发性免疫性血小板减少症（ITP）、铁过载等血液疾病和问题的临床治疗进展和创新，深入探讨了疾病进程、治疗理念、患者管理等方面的话题。
作为全球血液肿瘤领域制药创新的引领者，诺华希望藉由大会的召开，为血液病领域的临床医生搭建一个权威、专业的沟通交流平台，提供最前沿的学术信息，与中国血液肿瘤领域的专家们形成合力，继续推动中国血液肿瘤诊疗领域的创新与变革，为更多患者带来生命的福音。
01
慢性粒细胞白血病（CML）
慢性粒细胞白血病（以下简称“慢粒”）是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤。慢粒患者在成人白血病患者中约占15%。
谈到慢粒，专家们感慨万千——20年前，慢粒患者的生存状态还是“治不治，三年半”，传统疗法只能对患者的异常血象、疾病症状和体征进行对症处理，而并不能延长患者生存期；但是，在伊马替尼以及更新的二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）尼洛替尼上市后的今天，慢粒已经从绝症成为像高血压、糖尿病一样的可控可治的慢性疾病，并且无治疗缓解（Treatmentfreeremission,TFR）已经成为了慢粒患者更高的治疗目标。尼洛替尼是全球唯一在说明书包含无治疗缓解（TFR）内容的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），尼洛替尼的出现，或使“药不能停”成为过去式。
慢粒治疗和监测水平的提高，也会带来疾病管理模式的改变。随着慢粒逐渐演变为可控的慢性疾病，未来的慢粒疾病管理很可能会纳入国家慢病管理的范畴，实现专家诊疗与社区基层医疗卫生服务相结合的模式，让社区更多地承担随访、监测以及患者教育等工作，让患者能得到更便捷的医疗服务。
02
骨髓纤维化（MF）
骨髓纤维化（Myelofibrosis,MF)是以骨髓中出现网状纤维和胶原纤维为特征的疾病，是一种血液系统的恶性肿瘤。广义的骨髓纤维化包括各种原因所引起的反应性骨髓纤维化（最常见引起骨髓纤维化的是骨髓增殖性肿瘤MPN）。在临床上，很多医生还没有把原发性骨髓纤维化看成肿瘤，在此次大会上，专家也呼吁业内要尽快更新知识，统一认识。
原发性骨髓纤维化是一种进展性疾病，专家指出，如果病情有早期发现，不应等到症状加重后再希图逆转，应该在发现骨髓纤维化后尽快早期使用药物，阻止更多症状的发生以及患者的病痛。并且，早期用药也可以减少使用时出现的不良反应。芦可替尼上市后给原发性骨髓纤维化的治疗带来了变革，通过抑制JAK通路信号，调节对造血及免疫功能有重要作用的细胞因子和生长因子信号，医生可以在患者病程早期就使用芦可替尼，来缓解病人的临床症状负荷，缩小肿大的脾脏，改善病人的整体生存。
此外，诺华近期启动了一项关于骨髓增殖性肿瘤诊疗状况的全球调研，其中包括调研中国的名医生和个MPN患者。调研旨在了解MPN患者和医生对诊疗现状的认识，对比患者的需求与医生的治疗目标有无差距，来帮助医生了解病人需求，为医生进行病人教育和管理提供参考。
03
成人原发性血小板减少症（ITP）
成人原发免疫性血小板减少症（ITP）是一类获得性自身免疫性出血性疾病，占成人出血性疾病的1/3。该疾病在60岁以上的老年人高发，且出血风险随年龄增加。患者症状以皮肤黏膜出血为主，部分患者没有出血症状，患者可有明显乏力症状。
自《成人原发免疫性血小板减少症诊治中国专家共识（版）》（以下简称“共识”）发布以来，临床医生在实践中遇到了各种问题，也积累了很多新的数据，此次大会上专家再次对共识进行解读，帮助临床医生更好地理解共识的内容。
专家指出，指南修订中值得注意的一点是，TPO激动剂，比如即将上市的艾曲泊帕，被从三线治疗提到了二线，这是一个很大的进步。艾曲泊帕在国外已积累了多年安全用药的经验，作为口服药，它提供了一种方便而有效的升血小板方案。
04
铁过载
定期红细胞输注是再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征以及重型地中海贫血等输血依赖性疾病的主要治疗措施，但反复红细胞输注和骨髓无效造血都会引发铁在体内过度沉积，造成铁过载。过量毒性铁会导致重要脏器（尤其为心脏、肝脏、垂体、胰腺和关节）的结构损害和功能障碍，影响患者生存及生活质量。地中海贫血的患儿发生铁过载危害，可造成生长发育障碍、甲状腺功能减退、心脏损害、肝硬化、糖尿病等多种并发症，甚至影响生存。
患者发生铁过载后，需及时进行祛铁治疗，降低体内铁负荷，改善重要脏器功能，延长患者生存。国际指南及国内共识均推荐对于再障、骨髓增生异常综合征等反复输血患者，进行血清铁蛋白必要时对心脏、肝脏进行MRI监测，一旦发生铁过载，需要进行及时规范的祛铁治疗，确保体内铁负荷降低至达标水平。地拉罗司口服方便，降低铁负荷证据明确，安全性可控，对于慢性再障及骨髓增生异常综合征患者是一个良好的选择。
此外，诺华肿瘤（中国）还与与会专家们分享了诺华对于血液肿瘤新药的研发成果，介绍了诺华在CAR-T、多靶点激酶抑制剂等方面的研究进展，其中，激酶别构抑制剂Asciminib与达西纳结合治疗慢粒（CML），多激酶抑制剂Midostaurin与化疗联用靶向治疗FLT3基因突变的急性骨髓性白血病（AML）等研究创新都得到了专家们的高度好评和重视，我们希望这些创新在不久的将来能为中国血液癌症的治疗提供更多革命性的突破。
（诺华代表、演讲嘉宾和部分与会专家们一起欢庆母亲节）
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