注：几千年来，血液一直是生命的有力象征。尽管全球血液中心每年收集超过一亿份血液，但是血液还是供不应求。另外，由于保质期、血液检测、血液匹配度、以及并发症的问题，输血仍面临严重挑战。现在，一些创新的疗法和药物，都可以解决这个拯救生命的问题。
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新血液：创新型公司减少了对献血的依赖
如果你献过血，你就拯救了生命。但是我们静脉中的红色液体也有其局限性，献血和输血都面临着一些挑战。我们的投资组合中几个公司已经开发出创新的解决方案，可以帮助患有特定疾病的患者减少对献血者血液的依赖。
几千年来，血液一直是生命的有力象征。例如，在民间故事中，吸血鬼试图通过捕食活人的血液来延续其生命。这并不是巧合。在更科学的层面上，几个世纪以来人们通过献血挽救了无数的生命。但是医疗实践在20世纪初真正开始了，当时人们发现了人类血型。今天，输血被认为是必不可少的。它们对于确保患者在手术、癌症治疗、慢性病和创伤中存活至关重要。血红细胞、血小板和血浆的各种成分用于治疗不同的健康问题。
供血和输血的限制
根据世界卫生组织（WHO）的数据，世界各地的血液收集中心每年收集约1.亿份献血。虽然这听起来是一个惊人的数量，但事实上，血液总是供不应求。那是因为它的保质期只有42天。就算为了保证它能持续42天这么长时间，也需要将血液储存在低温下。
输血的另一个重要限制是献血者的血液必须与接受者的血型相匹配。献血者的血液还需要进行肝炎和艾滋病（HIV）等疾病的检测，这会增加输血成本。在许多发展中国家，这构成了严重的挑战。此外，输血可能导致患者出现某些并发症，如有害的免疫反应和感染。
对于需要定期、长期输血以治疗某些疾病的患者来说，所有这些限制尤其成问题。镰状细胞病（sicklecelldisease）是此类疾病最常见的例子之一。镰状细胞病是一组影响血红蛋白的疾病，血红蛋白是红细胞中向全身细胞输送氧气的分子。
新的解决方案将拯救生命
尽管在可预见的未来，人类血液的捐献仍然是不可或缺的，但一些公司已经提出了专门的解决方案，可以帮助有特殊情况的人减少对输血的依赖。例如，美国生物制药公司Vertex等致力于开发一种治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的创新疗法。AATD可导致严重的肺部或肝脏疾病，每人中约有1人发生AATD。
Vertex研究一系列蛋白质稳定剂，这些稳定剂作用于AATD患者因相关基因突变而产生的错误折叠AAT蛋白。有了这种新药，患者将不再依赖于献血来补充他们错误折叠的AAT蛋白和来自健康献血者的功能蛋白。尽管前景看好，但目前临床数据好坏参半。因为从技术上讲，这是一个很难掌握的挑战，Vertex花了多年时间在另一种称为囊性纤维化的孤儿疾病中找到合适的分子。然而，我们仍然希望，Vertex可以坚持不懈的可以在AATD研究中得到回报，因为患者应该得到更好的医疗对待。
Vertex还积极参与与镰状细胞病和β地中海贫血的斗争。这些疾病导致红血球变形，导致红血球粘在一起，效果变差。输血目前在治疗中起着至关重要的作用。Vertex与瑞士-美国生物技术企业CrisprTherapeutics合作，正在为患者开发一种基于Crispr/CAS9基因编辑的新型解决方案，旨在纠正疾病的潜在遗传病理。
生物制药公司Acceleron开发了一种用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）的药物，MDS是一组以血细胞生成不足为特征的疾病。MDS通常先于急性髓系白血病或AML（一种危险的血癌）的发展。该药物还用于治疗β地中海贫血，这是一种患者无法产生足够的β-珠蛋白（血红蛋白的一种成分）的遗传病。
血液创新有助于免疫系统的恢复
Alexion和ApellisPharmaceuticals制药公司专注于阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）的创新治疗疗法。这种罕见的疾病主要影响年轻人，导致红细胞被身体自身免疫系统的一部分称为补体系统分解，导致贫血。贫血的症状包括疲劳、呼吸急促和无法运动。贫血是指红细胞无法将足够的氧气输送到组织和器官的状态。PNH最具破坏性的后果是血栓形成或血液凝结，导致过早死亡。
PNH患者需要多次输注红细胞以控制症状。两家公司都开发了专门与补给系统结合的药物，阻止人体防御系统攻击红细胞，减少红细胞的持续分解，显著提高患者的生活质量。
另一个例子是比利时的生物技术公司ArgenX。ArgenX正在开发一种有希望的治疗重症肌无力的解决方案，重症肌无力是一种严重的肌肉疾病，由自身免疫抗体引起，可阻断甚至破坏神经递质受体，而神经递质受体是肌肉发挥作用所需的一种特殊蛋白质。该病目前采用静脉注射免疫球蛋白疗法（IVIg）治疗，从供体血液中过滤免疫球蛋白。ArgenX的解决方案是一种抗体片段，可阻断所谓的新生儿Fc受体，从而使自身免疫抗体不被“回收”，并更快地排出体外。
这些和其他拯救生命的创新是专注的研究人员和生物技术企业家努力工作的结果。
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