5岁，本应是孩子最无忧无虑的年纪，但家住广西资源县的石头(化名)却因地中海贫血而须每天接受10小时的药水注射来保障生命。孩子的不幸牵动我们的心，也呼唤干细胞疗法再次创造奇迹。
地中海贫血
地中海贫血(Thalassmeia，简称地贫)，又称珠蛋白生成障碍性贫血。首例患者发现于地中海区域，因此得名，我国主要发病地区位于广东、广西、四川、云南等省份。
该病是一种遗传性溶血性贫血疾病，主要由于珠蛋白基因缺陷导致血红蛋白(Hb)中相应珠蛋白肽链合成缺如或不足最终引起贫血等病理状态。
20世纪初期，因缺乏有效的治疗方法，地贫患者的死亡年龄通常不超过12周岁。自20世纪80年代开始推广输血治疗和定期除铁治疗，患者的生存质量才有所改善，但该治疗方法需要消耗大量的社会资源，使发展中国家的地贫患者陷入治疗困境。
“地贫”受到国家重视
地中海贫血是一种由于基因突变导致血红蛋白的珠蛋白太链生成障碍的疾病。据悉，该疾病对患者生命健康危害极大，目前我国南方共有10个省是其高发区。地中海贫血受到了国家的高度重视，年至今，国家卫计委多次就其预防与治疗进行专项研讨及座谈，并通过各种手段以图遏制这种疾病。
“地贫”患者的新希望
目前，地中海贫血患者大多依赖输血和去铁治疗延续生命。“石头”所接受的即是这种疗法。该疗法花费高昂，过程繁杂，无法根治疾病。
今天，干细胞疗法为根治地中海贫血提供了新希望。年，身患地中海贫血的小文杰(化名)在四川完成造血干细胞移植;年，同患地中海贫血的小熠(化名)在广西成功接受了造血干细胞移植。术后，两个孩子均顺利完成造血重建，摆脱了输血。这两次成功的案例表明，若能找到配型合适的造血干细胞，或能改变“石头”的痛苦现状。
传统输血疗法的不足
输血和除铁治疗自推广以来一直是临床上治疗地贫的主要方法，该治疗方法在一定程度上能够提高患者的生存质量和延长患者的生命周期，但也会带来沉重的负担。
一、经济负担
据统计，一位地贫患者从出生到成年期的治疗费用需要将近20万美元，由于人力资源和血库设施建设的差距，以及医疗保健制度的落后，一些资源缺乏的国家甚至无法负担昂贵的地贫治疗费用。
二、身体负担
输血治疗常会造成患者体内铁含量过载，故需定期除铁治疗。正常成人的体内铁含量大约为4g，每输入4至5个单位的红细胞，体内就会额外增加1g铁。铁元素在体内过多沉积将会对肝脏、心脏、中枢神经系统和内分泌系统等造成损伤，严重者会出现充血性心力衰竭等问题，甚至威胁生命。
三、感染外来病毒风险
血液是传播疾病的重要媒介，输血治疗还会增加乙型肝炎病毒、巨细胞病毒和艾滋病病毒等感染风险。
干细胞治疗技术
干细胞治疗技术是将具有正常珠蛋白基因功能的干细胞移植到经过预处理治疗的受者体内，并在受者体内成功表达以纠正地中海贫血患者体内异常血红蛋白的表达，从而实现地中海贫血的永久性治疗。
目前临床上应用最成功的是采用异体造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗重型β地贫，患者在接受干细胞移植治疗后能够明显改善贫血症状，同时也能有效地避免长期输血和除铁治疗所带来的治疗风险。
乳牙干细胞的潜力
据悉，用于治疗地中海贫血的造血干细胞可从脐带血中提取。因此，许多家庭在新生儿出生后，会储存孩子的脐带血。近年，越来越多的家庭还将孩子脱落的乳牙储存起来，这种行为又究竟为何?
原来，乳牙与脐带血一样，都是曾被忽视的“宝藏”，而乳牙储存起来，其能发挥的作用比脐带血更大。据悉，乳牙中所含的乳牙干细胞是一种多能干细胞，在一定条件下可分化为多种人体细胞，能干预治疗包括神经系统疾病、免疫系统疾病和口腔疾病在内的多种疾病，比仅能治疗血液系统的脐带血更胜一筹。
乳牙干细胞还具有其他来源干细胞3倍以上的生物活性，分化能力强，一颗牙中提取的乳牙干细胞经制备可供多次治疗使用，相较而言，一次采集仅适用于体重35KG以下患者治疗的脐带血要逊色得多。
因此，在健康生活对于我们越来越重要的今天，乳牙干细胞能更加全面地守护人类健康。这也是越来越多家庭储存乳牙干细胞的重要原因。
今年，卫计委公布了30家干细胞临床研究机构，在用干细胞疗法为更多的患者减轻疾病带来的痛苦的同时，也在进一步探索着干细胞攻克新的疑难杂症的方法。相信很快，越来越多受到疾病折磨的家庭将看到干细胞疗法带来的健康曙光。
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