今天是年7月31日
农历六月十九
医麦客：下一个获批基因疗法会是谁
年7月31日/医麦客eMedClub/--最近，蓝鸟（bluebirdbio）的基因疗法LentiGlobin获得了欧洲药品管理局（EMA）的加速审评资格，这也意味着该基因疗法可能会于年率先在欧洲上市。
该疗法用于对输血依赖性（TDT）和non-β0/β0基因型β-地中海贫血的青少年和成年患者的治疗，通过在体外操作将一种功能性的人β-珠蛋白基因插入患者自身的造血干细胞，然后将这些修饰后的细胞通过自体干细胞移植植入患者体内。
最近提出的一项临床研究显示,经过治疗后，8例患者中有7例患者不再需要长期输血,并且血红蛋白继续维持正常水平。
蓝鸟首席医疗官DavidDavidson（图片来源：pmlive）
蓝鸟首席医疗官DavidDavidson博士指出：“输血依赖性β-地中海贫血是一种严重的遗传疾病,患者依赖于终生的长期输血以维持生存,虽然输血可以挽救生命，但它也与严重的医疗并发症有关，例如铁超载引起的器官衰竭。LentiGlobin的加速审评有助于支持我们向TDT患者提供第一个基因疗法的目标。我们期待着与监管当局合作，共同探讨这种潜在的变革性治疗方案。”
EMA的加速审评可以将正常的天的审评时限减少到天，这样，如果蓝鸟在年底提交申请，预计在年就可以得到审评结果。另外，在美国，这个基因疗法已经获得了FDA的突破性疗法的资格。预计美国的提交申请的时间将紧随欧盟。
但是，与已经获得批准的基因疗法一样，预计蓝鸟的LentiGlobin价格不菲。分析师预测，LentiGlobin每次治疗的定价约为55万美元（47.2万欧元），这一水平与传统干细胞疗法的成本相当，即50万美元至万美元。
该基因治疗药物最终可能会达到8亿美元的全球峰值收入，这将取决于其治疗β0/β0基因型地贫患者的效果，因为这些患者的地中海贫血症更为严重。
LentiGlobin
告别长期输血，β-地贫患者福音
根据今年4月披露于NEJM上的数据，在两项1-2期研究中（HGB-和HGB-），研究人员评估了这种基因治疗对输血依赖性β-地贫患者治疗的安全性和有效性，大部分患者在接受两年或两年以上治疗后无需输血。
该研究是基于β-珠蛋白（βA-T87Q）的慢病毒载体基因疗法替代β-地中海贫血患者的长期红细胞输血。
研究人员从22名患有输血依赖性β-地贫患者（12至35岁）中获得自体CD34+造血干细胞，在体外转染LentiGlobinBB慢病毒载体，该载体编码T87Q氨基酸取代的成人血红蛋白（HbAT87Q）。在患者进行清髓性白消安调理后，将细胞重新注入体内。
