感谢诺贝尔化学奖史上第一对同时获奖的女性

北京时间昨天傍晚,

瑞典皇家科学院

常任秘书戈兰·汉松宣布,

将年诺贝尔化学奖

授予埃马纽尔·沙尔庞捷、

詹妮弗·杜德纳两位女科学家,

以表彰她们对新一代

基因编辑技术CRISPR的贡献。

埃马纽尔·沙尔庞捷生于年,现任德国马克思·普朗克生物感染研究所主任,同时是瑞典于默奥大学的访问教授。詹妮弗·杜德纳生于年,现任美国加州大学伯克利分校化学及化学工程系教授。

沙尔庞捷与杜德纳在年合作开展CRISPR技术研究。“两人最重要的工作就是在年于国际顶尖学术期刊《科学》上发表论文,证明了CRISPR-Cas9系统在体外实验中能‘定点’对DNA进行切割,为这一领域的发展奠定了基础。”上海科技大学助理教授、研究员刘佳告诉咖啡师。

CRISPR-Cas9基因编辑系统是21世纪最为重要的生物发现之一。在年被《科学》评为年度突破。CRISPR/Cas9是继“锌指核酸内切酶(ZFN)”“类转录激活因子效应物核酸酶(TALEN)”之后出现的第三代“基因组定点编辑技术”。与前两代技术相比,CRISPR/Cas9具有成本低、制作简便、快捷高效的优点,于是它迅速风靡于世界各地的实验室,成为科研、医疗等领域的有效工具。

刘佳介绍:

现在,新一代CRISPR技术已经可以更有效、更精确地修改基因组。美国也有多家公司在进行产业化发展。基因编辑最主要的应用场景是用于人类遗传疾病的治疗,比如基因位点突变导致的地中海贫血症、先天性黑蒙等。而如今,碱基编辑和引导编辑系统(primeediting)的出现标志着CRISPR基因编辑技术发展到了新的阶段。

“对于基因编辑技术,中国其实跟进很快。”刘佳介绍。年起,他在美国开展相关研究,当时基因编辑技术还处于第一、第二代的阶段,参与研究的中国科学家并不多。当他开始博士后研究时,第三代基因编辑技术刚刚“冒头”,中国已经迅速跟进。“第三代基因编辑技术开始,我国整体水平、跟进速度、研发原创性相比之前很多学科有了极大进步。”而刘佳所在的上科大实验室,也正开展基因编辑工具递送的研究工作。

“我对于立陶宛科学家VirginijusSiksnys没有一起获奖感到有些意外,因为在年,他与今年两位诺奖得主共同获得了卡夫里科学奖。”刘佳表示。当时,以色列魏茨曼科学研究所微生物遗传学家索里克表示,在CRISPR领域,Siksnys作为该技术的开创者之一而广为人知。

提到CRISPR-Cas9的发展,华裔科学家张锋是个绕不开的名字。年1月,张锋和另一位科学家同时在《科学》杂志分别发表论文,将CRISPR/Cas9基因编辑技术成功地运用到小鼠和人类细胞,实现了CRISPR在哺乳动物细胞的基因编辑。而在几周之后,杜德纳实验室也发表了类似的结果。据了解,张锋和博德研究所在美国拥有CRISPR/Cas9技术应用于所有真核生物的专利,而这是CRISPR技术商业化最为核心的专利之一。

“基因编辑”这个名词对人类来说其实并不陌生。事实上,早在年,就在著名的DNA双螺旋模型获得诺贝尔奖之后仅仅一年,分子生物学家约书亚·莱德伯格就乐观地预言,通过修改人体基因来治疗疾病,“将仅仅是个时间问题”。年,威廉·安德森医生将一段功能正常的人类基因放入4岁小女孩阿香提·德希尔瓦的细胞内,以替代小女孩身体内出现致命错误的基因。基因编辑治疗也从幻想走进现实。

从此,科学家们开始

挥舞“上帝的手术刀”,

力图通过修改

自身的遗传信息,

对抗亿万年进化

带来的病痛折磨。

在基因编辑治疗发展路上,有过掌声,也有质疑。“近两年,在人胚胎细胞上开展基因编辑一度引起热议。其实多国科学家都在开展相关实验,基因编辑是‘阿拉丁神灯’还是‘潘多拉魔盒’,慎之又慎地处理好伦理问题非常重要。”刘佳说。

据介绍,目前已有基因编辑治疗进入临床研究阶段。新晋诺奖得主杜德纳也曾谈到,在个性化医疗领域,CRISPR技术推动了多款个性化药物的发展,帮助病人获得更好的治疗。在未来的几年里,通过修复基因突变,CRISPR还有望治愈一些严重的遗传疾病,如镰状细胞贫血。

两位获奖者是诺贝尔化学史上第一对同时获得诺奖的女性,也是诺贝尔化学奖史上第六位和第七位女性得主。沙尔庞捷在获奖后表示:“我们希望今天获奖可以给全球的年轻女孩传递一个强有力的信号。”

咖啡师也从世界顶尖科学家论坛获悉,在诺贝尔化学奖揭晓前,华东师范大学化学与分子工程学院教授姜雪峰就预测CRISPR基因编辑会获奖:“目前化学两个最重要的突破,一个是材料领域,另一个就是在生命领域。去年的化学奖颁给了锂电池的发现者,所以我估计今年不会连续给材料,应该给生命化学。尤其在今年的疫情之下,在生命化学领域,对包括病毒、癌症这些疾病的治疗,我认为最具潜力、最耀眼的就属CRISPR技术,所以我预测今年的诺贝尔化学奖可能给它。”

两位女性获奖!基因编辑技术获年诺贝尔化学奖垂青!

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