9月6日，一位重型地中海医院（43医院）行半相合造血干细胞移植获得成功，于近日出院。这医院行半相合移植年龄最小的患者，医院第8例成功的重型地中海贫血半相合移植患者。
小天天（化名）移植前的生活照
此次移植成功的患儿叫小天天，是个可爱的小男孩，2岁9个月。如初次相见，你很难相信这样一个可爱的孩子患有重型地中海贫血。但小小年纪的他，早已医院之间很多次了。年12月，出生仅3个月的小天医院就诊，被诊断出患有重型β地中海贫血，需要终生输血加祛铁治疗。听到这个消息，小天天一家都懵了。但在残酷的现实面前，小天天的父母别无选择，从此，父母带着他走上了漫长的求医之路。小医院输血1次，并需要长期口服祛铁药物。这种治疗方法价格不菲，小天天移植前每个月要花费数千元。他未来的人生路也并不平坦，如果不采取根治性方法，输血加祛铁治疗必须持续终生，随着孩子长大，每月的输血量和祛铁药物的剂量也要相应加大。当患者的体重增长至50公斤时，按目前的价格，每年输血加祛铁的费用高达7万元。这样数额的医疗费用，对许多家庭来说都是难以承受的。
小天天的父母并不甘心，经多方了解，他们得知造血干细胞移植是目前治愈重型地中海贫血的唯一方法。在进行造血干细胞移植前，寻找合适的捐献者是关键，最佳选择是配型相同的同胞。但小天天是独生子，也就没有同胞可以选择。他还可以在医生的帮助下，去中华骨髓库寻找非血缘的捐献者，但并非每位患者都能找到，且寻找时间较长。
小天天的父母还了解到，如果通过上述途径无法找到合适的捐献者，还可以选择父母作为孩子的捐献者（即半相合移植）。由于儿童重型地中海贫血的半相合移植治疗难度大，在国内，医院在开展，医院即为其中之一。
由于半相合移植属于移植新技术，移植物抗宿主病（俗称排异）的风险很高，对此，目前并无世界公认的方案。医院通过积极引进国外先进理念，以及不断的探索，制定了预防半相合移植排异的新方案——PT-CY方案，该方案可显著降低移植排异的发生率，大大提高移植的成功率。
经多方了解及充分考虑后，小天天年7月22日进入医院移植病房接受半相合移植，干细胞捐献者为他的父亲。医院血液科主任王三斌博士针对患儿疾病特点，采用了个体化的移植方案。经过移植前的化疗后，7月30日将小天天父亲的造血干细胞输给小天天，8月5日（移植后第16天）其父的造血干细胞在他体内成功植活，脱离危险。经过一个多月的精心治疗，小天天取得了此次移植的初步胜利，于年9月6日顺利出院。下一步，小天天还需在院外口服半年左右的药物来预防移植的并发症。从此，医院输血的困扰。如无特别的并发症，预期将于1年半后，小天天能重回同龄人的生活状态。
小天天移植出舱后的照片
小天天的父亲满意地表示：“医院的半相合移植，可以由父母提供干细胞，使所有患儿有机会接受移植；在省内做移植，不仅生活及照顾患儿方便，而且等待移植时间短，移植效果好，花费也少，整个移植过程的费用只有省外的2/3左右。这将给许多重型地贫的孩子带来根治希望，让更多的孩子重拾健康和快乐。”
[文中涉及的名字为化名，发布本文及图片均已获患者父母同意。］
小贴士：
地中海贫血（以下简称地贫）是一种世界性的遗传病，该病导致红细胞寿命缩短，引起贫血。在我国以南方地区多见，尤以广东、广西、云南、海南为甚。如果是重型地贫，因其贫血重，需要积极治疗。治疗方法主要是：输血以改善贫血。因反复输血会导致铁过多，从而引起生长发育停滞，肝硬化、心衰等并发症，这些也是重型地贫的主要致死原因，因此还要去除过多的铁。如果不积极采用输血+祛铁治疗，患儿往往会夭折。造血干细胞移植是目前治愈地贫的唯一方法，年龄越小治疗效果越好。关于地贫的其他信息，详见本白癜风治疗方法最好白殿风病
