ASH
美国·亚特兰大
当地时间年12月9~12日，第59届美国血液病学会（ASH）年会在美国佐治亚州首府亚特兰大召开。作为血液病学领域历史悠久、最负盛名的学术会议，本届ASH年会迎来了超过名来自世界各地的血液病学专家学者，将报告展示近篇科研论文摘要。
ASH主席、Dana-Farber癌症研究所KennethC.Anderson教授在会前采访中表示，“本届年会将更多地以精准医学为主题，强调基因组学和免疫学的交叉领域，以及他们为改变我们照护患者的方式而做出的承诺。我很高兴地欢迎来自全球的朋友们、同事们加入这个在亚特兰大举行的冬日盛会！”
当地时间12月10日上午和12月11日上午，广西医院血液内科赖永榕教授团队的两项研究先后在“地中海贫血和珠蛋白基因表达调控Ⅱ”和“异基因移植临床研究：髓系白血病结局和条件影响”专场进行口头报告，中国医学论坛报特邀赖永榕教授与本报读者分享他们的研究结果。
赖永榕教授在年会现场
赖永榕教授在ASH现场口头报告
研究一
非亲缘外周血造血干细胞移植治疗重型地中海贫血
地中海贫血是临床上最常见的遗传性血液病之一，造血干细胞移植（HSCT）是目前唯一能彻底治愈重型地中海贫血的方法，然而受制于缺乏合适的供者。对于缺乏同胞全相合供者的患者，非亲缘外周血造血干细胞移植（UD-PBSCT）在治疗白血病患者中已经获得显著成效，但由于其具有发生移植物抗宿主病（GVHD）和增加移植相关死亡的高风险，因此在地中海贫血患者中没有广泛应用。
本研究旨在分析UD-PBSCT治疗重型地中海贫血的有效性和安全性。研究纳入年3月~年4月在本院接受UD-PBSCT治疗重型地中海贫血的53例患者。主要观察指标为2年无地贫生存（TFS）率，次要观察指标为2年总生存（OS）、GVHD、移植相关死亡等。
结果显示，中位随访22个月，52例（98.1%）患者获得持续的造血重建，仅1例患者植入失败。急性GVHD和慢性GVHD的累积发生率分别为41.5%和6.2%，其中Ⅱ~Ⅳ急性GVHD和广泛型慢性GVHD的发生率分别为32.0%和2.2%。2年累积移植相关死亡率为8.0%，2年OS率和TFS率分别为92.0%和90.1%。
主要研究者、广西医院血液内科赖永榕教授向本报读者介绍，“目前，干细胞移植是唯一能够治愈地贫（地中海贫血）的方法，而我们国内做地贫患者的移植无论是数量还是效果上都已经达到国际先进水平了。去年的ASH年会上，我们口头报告了一项多例同胞供者移植的研究，无地贫生存达到92%；今年投稿的是非血缘供者移植研究，也就是从中华骨髓库、台湾骨髓库等寻找供者，难度更大。现在国际上这项技术不是特别成熟，疗效在70%左右，而我们报告的53例患者采用非血缘干细胞移植，疗效达到90%，是国际最好水平，我想这也是我们这项研究被选为大会口头报告的原因。”
地中海贫血患儿特别是重型地贫患儿，在出生后半岁左右会出现严重的贫血，此后终生需要依赖输血来维持生命，每个月平均输血2~3次，每例重型地贫患儿每年大约需要25~50个健康供者献血。反复输血后会引起铁过载，终生需要去铁治疗，而每年去铁治疗的花费大约在5~10万元，给患者家庭带来极大的经济负担，许多家庭因病致贫。赖永榕教授团队自年开始进行地中海贫血的干细胞移植研究，已完成例同胞供者的移植，治愈率达90%以上。
赖永榕教授表示，“同胞供者移植效果最好，但是现在大多数家庭都是独生子女，同胞供者有限，对没有同胞供者的地贫患者，只能从骨髓库寻找合适的供者，或者选用单倍体亲缘供者。我们的这项研究无论是例数还是疗效都处于国际领先水平，这次在ASH年会口头报告研究结果以后，引起了国外专家们的广泛专注，许多参会者都纷纷提问，专场主持人也给予了赞许和肯定。”
团队成员李桥川博士在ASH现场口头报告
研究二
IDA-BUCY强化预处理方案的异基因造血干细胞移植治疗高危急性髓系白血病的多中心、开放、随机对照临床研究（NCT）
异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）是治疗急性髓系白血病（AML）的一种有效方法，然而由于传统的BUCY预处理方案移植后复发率高，疗效并不令人十分满意。近年来有研究报道高危AML患者在含去甲氧柔红霉素（IDA）强化预处理方案的Allo-HSCT中可能获益。
本研究是一项多中心、开放、随机对照的临床试验，分析IDA-BUCY强化预处理方案的Allo-HSCT治疗高危AML患者的有效性及安全性。主要观察指标为移植2年的OS率和无疾病生存（DFS）率。研究共纳入年12月~年3月行Allo-HSCT的例高危AML患者。IDA-BUCY组预处理方案为：IDA20mg/（m2·d），-12d到-10d；BU3.2mg/（kg·d），-7d到-4d；CTX60mg/（kg·d），-3d到-2d。BUCY组预处理方案为：BU3.2mg/（kg·d），-7d到-4d；CTX60mg/（kg·d），-3d到-2d。
结果显示，中位随访19个月（4~54个月），共35例患者死亡，其中IDA-BUCY组和BUCY组分别为13例和25例，两组移植相关死亡率分别为12.7%和28.6%。IDA-BUCY组移植后的复发率较BUCY组显著降低（13.7%对28.1%，P＝0.），IDA-BUCY组移植后2年OS率和DFS率较BUCY组显著升高（OS：75.2%对51.2%，P＝0.；DFS：74.9%对50.1%，P＝0.）。
“造血干细胞移植是治疗白血病的一种有效手段，特别是对于难治/复发的患者，在不做移植的情况下只有5%~10%的比例能够痊愈生存。以前采用传统的BUCY预处理方案，高危AML患者的5年生存率只有30%~40%，如何提高移植疗效一直是全球学者白癜风有什么好办法治白癜风长春哪家医院好
