中国科学院广州生物医药与健康研究院计划利用诱导多能干细胞技术获得致病基因修复后的地贫病人的造血干细胞，从而实现根治地贫。
地中海贫血是全球最常见、对人类健康影响最大的单基因遗传病。据世界卫生组织估计，世界人口中约有4.5%的人携带此类地贫基因。我国的广西、广东、云南、贵州及海南等地是高发区。广东省每年出生重型β地中海贫血新生儿约例。
由于治疗费用高，我国大约2/3重型β地中海贫血患儿得不到规范的输血及去铁治疗，生存时间一般至15岁左右。
近年来，地贫的较佳治疗方法是利用造血干细胞移植。但地中海贫血由于骨髓增生活跃，一般需较多的造血干细胞才容易植入，这极大地限制了这一治疗方法的大规模开展。
诱导多能干细胞技术治疗地贫项目是采用新型非病毒技术，建立β地贫病人来源的诱导多能干细胞系，并藉此为疾病模型，进行基因修复和向造血细胞诱导分化的研究，最终探讨其用于移植治疗的可行性。项目完成后，可望建立一套从获得β-地中海贫血患者的诱导多能干细胞到突变基因原位修复，再到修复后造血干细胞分化的完整技术，为β-地中海贫血患者的移植治疗提供大量自体来源的造血干细胞奠定基础。
来源：新华网
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