北京好治疗白癜风医院 http://yyk.39.net/hospital/89ac7_labs.html年10月27日，博雅辑因今日宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品ET-01，即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液的临床试验申请。此项临床试验计划在输血依赖型β地中海贫血患者中评价ET-01单次移植的安全性和有效性。博雅辑因是一家以基因组编辑技术为基础，针对多种疾病加速药物研究并开发创新疗法的生物医药企业。博雅辑因研发高级总监方日国先生指出，基因编辑可以治疗很多的遗传病，目前被报道的全球约有3亿患者在儿科里面约40%都是遗传病，而且已经发现了超过1万种的单基因遗传病。
博雅辑因研发高级总监方日国
此外，基因编辑也可以跟肿瘤并疾病相结合，利用基因编辑的方法去特意的修改某一些基因，来帮助这些病人摆脱疾病的折磨。目前一个比较火的概念精准医疗、靶向治疗，它伴随诊断是困难的。在临床环境中，经常会出现患者病情反复出现的问题，包括如何找到适应人群适合这个药进行治疗。而精准医疗、靶向治疗、伴随诊断等都可以利用基因编辑来达到目的。方日国先生指出，基因编辑是一个非常强大的工具，不仅可以用来治疗遗传病，而且能够和传统的癌症治疗相结合，来治疗更多的癌症病人，同时也能够和精准医疗相匹配，找到更多敏感基因或者反复复发疾病的机理。若把基因编辑与基因测序做一个比较，基因测序可以不断的读取人类基因组的信息，但是就像PDF的数据一样不能修改它，而基因编辑像Word数据，人类可以利用基因编辑工具去修改人类的基因组对目标的基因进行基因的敲出和敲入达到特定的目的。基因编辑是上帝赋予人类的基因剪刀，必须合理应用潜力才是无限的，能够攻克传统疗法无法治愈疾病来造福人类。关于方日国
方日国博士现任博雅辑因研发高级总监，是公司造血干细胞平台带头人。
方日国博士拥有10余年干细胞技术开发及应用转化经验。他在哺乳动物干细胞及人体多潜能干细胞的建立和维持方面拥有丰富经验。他的主要研究成果发表在CellStemCell等权威杂志上。曾利用化学小分子手段建立了世界首例非人灵长类动物的原始多潜能干细胞模型及高度免疫缺陷小鼠的胚胎干细胞模型。他是6项多能干细胞和造血干细胞相关专利发明人。
方日国博士拥有北京大学博士学位和上海交通大学学士学位，他在攻读博士及博士后期间师从国际著名干细胞专家邓宏魁教授。方日国博士还拥有北京市自然科学研究系列副研究员职称认定，也是广州市高端领军人才。
关于博雅辑因
博雅辑因（EdiGene,Inc.）是一家致力于通过国际前沿的基因组编辑技术，为多种遗传疾病和癌症加速药物研究以及开发创新疗法的生物医药企业。博雅辑因已经建立了拥有自主知识产权的针对造血干细胞和T细胞的体外细胞基因编辑治疗平台，基于RNA单碱基编辑技术的体内基因治疗平台和致力于靶向药物研发的高通量基因组编辑筛选平台。博雅辑因创立于年，总部位于北京，在广州以及美国剑桥设有分公司。年11月2日-3日，即将在苏州开展的BPID生物药产业发展大会将邀请博雅辑因的研发高级总监方日国为现场观众分享《基因编辑造血干细胞创新疗法》的报告，以及众多业内专家共同探索国内细胞与基因治疗的现况和未来发展，精彩不断！BPID生物药产业发展大会将于苏州凯宾斯基酒店拉开帷幕，大会聚焦抗体药物、细胞与基因治疗、预防和治疗性疫苗、干细胞再生医学等热门生物医药领域，满足参会者在产业化过程中对临床前药效毒理、临床试验和商业化生产以及产业落地、投融资的全方位需求。点击下方图片免费报名参加！点击上图查看大会日程点击文末注册报名招商合作：+4（参展）+1（参会）邮箱：service_tlb.