研究人员报道了一项用基因疗法的早期成功案例，基因疗法甚至有可能可以治愈镰状细胞性贫血。
他们发现来自法国的一个病人，一个十几岁的男孩，在接受治疗15个月后，他没有出现任何症状。通过基因治疗，他的情况有一个大的变化。多年来，这个男孩一直遭受着严重的疼痛，以及其他镰状细胞并发症，这些症状影响他的肺部，骨骼和脾脏。
然而，医学专家强调，在基因治疗成为镰状细胞贫血的选择之前，还有更多的研究要做。他们说，目前还不清楚这种福利会持续多久。这种方法显然需要在更多的患者中进行测试。
镰状细胞贫血是一种遗传性疾病，主要影响非洲、南美或地中海地区的人。根据美国国家心脏、肺脏和血液研究所的数据显示，在美国，在名儿童中大约有1名黑人儿童患有镰状细胞贫血。当一个人继承了一个异常血红蛋白基因的两个拷贝时，镰状细胞贫血就产生了。血红蛋白是人体红细胞中的一种载氧蛋白。
红细胞中含有血红蛋白“镰刀”时，他们成为新月形，而不是圆形。这些不正常的细胞往往是粘稠的，可以阻止血液流动，并导致疼痛，疲劳和呼吸急促的症状。随着时间的推移，这种疾病会损害身体各处的器官。目前有一些镰状细胞的治疗，如一些抗癌药物，但他们可能很难管理或会有一些副作用。
在这一过程中，医生使用化疗药物清除病人现有的骨髓干细胞，这些细胞产生了有缺陷的红细胞。然后用健康捐赠者的骨髓细胞替代它们。这就是基因治疗可以适应的地方。基本上，目的是通过基因改变患者自身的造血干细胞，使其不产生异常的血红蛋白。
研究人员在他们的青少年骨髓中提取干细胞供应，然后用化疗来清除剩余的干细胞。然后他们用一种改良的病毒提供了一个“反形”的β-珠蛋白基因为他们除去化疗前干细胞版。修改后的干细胞注入病人体内。
在接下来的几个月里，男孩表现出了越来越多的新的血细胞轴承抗镰状基因标记。其结果是大约有一半的血红蛋白不再是异常的。
他们也正在研究镰状细胞基因治疗的不同方法。它的目的是重新启动人体健康胎儿血红蛋白的生产，以取代镰状细胞中出现的异常“成人”血红蛋白。希望基因疗法最终将提供一种治疗镰状细胞的一次性疗法。
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