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概况
图1.-年美国CDER批准新药数目，整理自药渡团队表1.年美国CDER批准新药名录
首批新药：今年有35款新药首次在美国FDA批准上市，这些药物主要集中在抗肿瘤、血液系统、抗感染等治疗领域。表2.35款首批新药蓝色表示治疗领域为肿瘤，橘色表示感染系统，灰色表示血液系统治疗领域分布：新药主要集中在抗肿瘤、血液系统、神经系统等治疗领域。图2.年美国CDER批准新药治疗领域分布，整理自药渡团队图3.四项政策占比，整理自药渡团队新药来自哪些制药企业：图4.研发企业，整理自药渡团队02罕见病
图5.近几年CDER批准新药中的孤儿药数目，整理自药渡团队图6.全球近几年孤儿药销售额（单位：亿美元），整理自药渡团队图7.年CDER批准新药中孤儿药治疗领域分布，整理自药渡团队Vertex公司是囊胞性纤维症领域的领头羊，5款上市药物独占4款。EvaluatePharma近日发布《OrphanDrugReport》报告，采用净现值法（NPV）对Trikafta?的市场潜力进行了评估，得出该重磅药物的NPV为亿美元。Reblozyl?批准用于治疗β-地中海贫血，这FDA批准的第一款β-地中海贫血药物。Adakveo?是FDA批准的首款特异性靶向镰状细胞病并发症血管闭塞危象的药物。赛诺菲的Cablivi?是FDA批准的首个特异性获得性血栓性血小板减少性紫癜治疗药物，也是首个获批上市的纳米抗体药物。Inrebic?是FDA批准的第二款治疗骨髓纤维化的药物，第一款是RuxolitinibPhosphate(磷酸芦可替尼)。Givlaari?是首款急性间歇性卟啉症治疗药物，也是FDA批准的首次基于GalNAc修饰的RNAi技术药物，提高肝细胞靶向性。在年，AlnylamPharmaceuticals带来了史上第一款RNAi疗法Onpattro?。
表3.年美国CDER批准新药中孤儿药一览整理自药渡数据库03抗肿瘤
癌症是人类最大的健康杀手，人们谈癌色变。据世界卫生组织的统计，年，全球癌症患者数量和死亡人数分别为万、万，据估计到年，这一数字将分别增至0多万、多万。在中国，截止年癌症死亡人数达万，年新发癌症病例为多万，肺癌是我国发病率最高的肿瘤类型，其次是结肠直肠癌、胃癌、乳腺癌。图8.全球癌症发病人数分布，图片来源于WHO