“希望针对眼科及神经疾病领域，我们能够早日研发出安全有效而且是患者支付得起的创新基因治疗药物。”这是来自嘉因生物创始人及CEO，吴振华博士的殷切希望。
基因治疗，顾名思义，通过引入正确的基因、甚至直接修改人类基因的方式，力图“一剂治愈”——地中海贫血等先天性单基因缺陷，帕金森、肿瘤等由后天多基因突变致病。年基因编辑荣获诺贝尔奖，更是将基因疗法推向浪尖。
但是在全面开启“治愈时代”之前，我们须问：基因治疗药物开发将何时走出罕见病？如何控制载体的靶向性、安全隐患和免疫原性？从实验室到商业端，面对“百万美元”的价签，基因治疗又将如何攻克生产、支付等挑战？
于4月22-23日在上海宝华万豪酒店召开的第八届BioCon国际生物药大会前，组委会有幸提前采访到嘉因生物创始人及CEO吴振华博士，分享助力AAV基因治疗实现适应症突破的创新思路与策略。
吴振华
嘉因生物创始人及CEO
吴振华博士在药物研发领域具有近20年的经验，他是ExegenesisBio的创始人,总裁和首席执行官。此前，他曾是NeuExcellTherapeutics的首席执行官，负责监管公司所有运营和业务活动。他曾担任UnitedNeuroscienceInc.的副总裁，临床前开发总负责人，负责公司所有临床前研发的战略制定和实施。在此之前吴振华担任葛兰素史克神经科学领域药物研发的总监，专注于神经退行性疾病和神经炎症疾病的药物临床前和早期临床研发。在加入葛兰素史克之前，吴振华博士在默沙东公司从事多个职能领域的工作近10年，他领导了各种神经科学药物研发项目，并成功参与推进了四个临床前项目，其中一个药物得到市场批准。吴振华博士还曾长期担任默沙东全球药物研发外包的负责人。
Q在您看来，国内外基因治疗研发最大的差距在哪里？我们该如何缩小这个差距？
吴振华博士：
由于中国基因治疗的起步比国外晚了好多年，现在在CMC工艺流程开发，GMP规模化生产和研发管线的创新性上还是有差距的。但是我们也看到近几年时间内大量有经验的人才回流和资本市场的支持，使得国内在这些方面的差别会在未来3-5年内快速赶上，甚至在某些领域会超越国外。
Q基因治疗目前大部分的研发还都比较集中于罕见病，您认为基因治疗如何实现从罕见病到大品种疾病的跨越？其中最大的挑战是什么？
吴振华博士：
由于单基因遗传疾病的病因明确，靶点确定，尤其适合基因治疗的切入。只要表达量和组织的覆盖率足够，基本可以治愈这些传统上无法治愈的疾病。基因治疗前30年的研究也主要集中在此类疾病。已经获批和将要获批的品种都是集中在单基因缺陷型的罕见病。但是基因治疗必然会突破罕见病的范畴，往那些病理机制复杂，靶点模糊的大品种疾病去发展，这在国际上已经出现这样的趋势。大概有10%的基因治疗药物研发转向大品种的疾病，也在某些领域得到了PoC概念验证上的突破。
Q在您看来，国内外基因治疗传递方式和递送效率的瓶颈如何突破？
吴振华博士：
转送效率的确是现在基因治疗的一个瓶颈，未来的很长一段时间内也还会是这个领域的一个瓶颈。病毒载体尤其是AAV是现在应用最为广泛的一种载体，也普遍被证明是安全有效的载体。在AAVcapsid的筛选上最近有着许多突破，从组织特异性，免疫原性和转载效率上得到了很大的进步。许多非病毒载体包括脂质体，纳米微载体等最近也进入临床研究的阶段，可以从另一个角度去解决病毒载体固有的一些局限性问题。
Q嘉因生物有多项在研管线，未来在细胞及基因治疗领域将有哪些布局与申报计划？
吴振华博士：
我们公司的侧重点在眼科疾病和神经疾病，希望针对这些领域早日研发出安全有效而且是患者支付得起的创新基因治疗药物。
吴振华博士受邀出任BioCon基因治疗与溶瘤病毒开发论坛的联合策划人，并将出席4月BioCon高峰论坛做精彩讨论：抗体orCGTor其他新型疗法？寻找生物医药下一个黄金十年。更多内容敬请期待！
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