来源：五加和分子医学
基因治疗方案和药物在全球范围内接连获批，年美国接连批准了三项基因治疗的上市，两个基因治疗方案和一个直接给药型的基因治疗药物。国内也不遑多让，12月8日至12月29日，已有多达5家企业的申报获得受理，另有一些公司也在积极布局CAR-T免疫疗法，有望在年申报临床。
基因治疗重返中心舞台，小编带你迅速浏览当下全球的基因治疗现状。
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基因治疗，直面挑战
世界上第一个获得授权的基因转移研究诞生在年的NIH（NationalInsititutesofHealth,国立卫生研究院）。在这项标志性的研究中，肿瘤浸润的淋巴细胞被收集起来，用逆转录病毒进行遗传标记用于检查这些细胞的“肿瘤归巢”能力。这一研究为证明“遗传改变的人类细胞回输入病人体内后并不对人体造成伤害“提供了第一个直接证据。截止到年6月，全球已有31个国家共例临床试验已获授权、启动或已完结。回顾过往，年仅有28个国家的例临床试验，而年仅有24个国家的例临床试验。有意思的是，尽管试验的总数量在逐步增长，但这期间的增长率却在轻微放缓。另外一个值得注意的差别在于进入临床试验晚期的试验比例，绝大多数的临床试验仍然停留在临床I期和临床I/II期。
这些绝大多数的早期临床试验为基因治疗提供了无价的概念验证，确认了对目标细胞定向改变能够成功的引起细胞表型的变化。然而在大多数的临床功能试验中，基因改造细胞的数量还不足以达到治疗的效果。尽管治疗效果欠佳的报告数量有所增加但基因治疗领域仍在继续发展。其中最值得注意的是几种疾病，如原发性免疫缺陷、莱伯先天性黑蒙症、血友病B、X连锁的肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）的治疗。X-ALD是一种致命的脱髓鞘中枢神经系统疾病，一部电影《洛伦佐的油》使得这一疾病为人所知。这是慢病素载体被成功应用于治疗人类的基因缺陷病的首次报道，也是严重的中枢神经系统疾病治疗史上的巨大成功。
也有首次使用免疫治疗方法成功的临床试验报道，虽然接受治疗的患者人群在年还很少。这些试验中，患者接受了工程改造后能够识别肿瘤的T淋巴细胞，T淋巴细胞的这一功能是γ-逆转录病毒载体编码的直接针对肿瘤相关抗原的T细胞受体所赋予的。总体而言，临床反应变化多端，但重要的是，一小部分患者在接受治疗后得到了缓和。嵌合抗原受体（CARs）在年时，作为基于自身靶向肿瘤相关细胞表面抗原的自体细胞疗法进已进入临床。费城阿拉伯森癌症研究中心的研究人员描述了18例患有慢性淋巴细胞白血病的病人中3例在接受自体淋巴细胞治疗后获得的良好早期结果。
表1.已获批的基因治疗药物
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基因治疗的趋势与当前进展
CAR-T细胞
自年开始，全球新增基因治疗临床试验例。其中最引人注目的领域当属利用CAR-T细胞靶向肿瘤相关细胞表面抗原的肿瘤的免疫治疗。这一方案已受到广泛北京中科白殿疯醫院中科白癜风医院
