Celgene公司和Acceleron制药近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Reblozyl（Luspatercept，ACE-）用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的成人β地中海贫血患者的贫血。Celgene全球血液学和肿瘤学总裁NadimAhmed表示：“该批准是一个重要的里程碑，彰显了我们对血液学疾病患者的持续承诺。”对于因长期依赖红细胞输血而患有β地中海贫血的贫血患者，只有非常有限的选择。我们很高兴为这些患者提供Reblozyl作为一种新疗法，以帮助解决他们的贫血，这是β地中海贫血的重要临床并发症。”Acceleron总裁兼首席执行官HabibDable说：“我们很高兴Acceleron的首批批准的药物有潜力帮助需要这种终生疾病的新疗法的β地中海贫血患者。”“我们非常感谢参与并支持我们研究的患者，家属和护理人员。他们的贡献对于确保Reblozyl从我们与Celgene的长期合作中成功崛起至关重要。”β地中海贫血是一种罕见的遗传性血液病，由血红蛋白的遗传缺陷引起。该疾病与无效的红细胞生成相关，导致越来越少的健康红细胞产生，常常导致严重的贫血（这种状况可能使人衰弱，并可能导致患者出现更严重的并发症）以及其他严重的健康问题。与β地中海贫血相关的贫血的治疗选择有限，主要包括RBC输血，这可能导致铁超负荷，可能导致严重的并发症，例如器官损害。Reblozyl用于β地中海贫血的批准已获得FDA的优先审评，其依据是关键的3期随机，双盲，安慰剂对照，多中心BELIEVE试验的结果，该试验评估了Reblozyl的安全性和有效性需要定期RBC输血的成人β地中海贫血患者的贫血治疗（定义为每24周6-20个RBC单位，在此期间无输血期不超过35天）。所有患者都有资格接受最佳支持治疗，包括红细胞输注；铁螯合剂；使用抗生素，抗病毒和抗真菌疗法。该试验在主要终点方面实现了临床上有意义的并具有统计学意义的改善。关于ReblozylReblozyl是一流的类胡萝卜素成熟剂，可在动物模型中促进晚期红细胞成熟。Celgene和Acceleron共同开发Reblozyl，作为全球合作的一部分。关于Celgene公司Celgene公司总部位于新泽西州的萨米特，是一家综合性全球生物制药公司，主要致力于通过蛋白质稳态，免疫肿瘤学，表观遗传学等新一代解决方案来发现，开发和商业化用于治疗癌症和炎症性疾病的创新疗法，免疫学和神经炎症。关于AcceleronAcceleron是一家生物制药公司，致力于发现，开发和商品化治疗严重和罕见疾病的疗法。该公司在了解TGF-β超家族生物学和蛋白质工程方面的领导地位可产生创新的化合物，从而使人体调节细胞生长和修复的能力。Acceleron致力于血液，神经肌肉和肺部疾病的研究与开发。在血液学方面，该公司及其全球合作伙伴Celgene在北美共同推广新批准的Reblozyl?（luspatercept-aamt），用于治疗需要定期输注红细胞并发展luspatercept的成人β地中海贫血的贫血症。用于治疗骨髓增生异常综合症和骨髓纤维化的慢性贫血。Acceleron还正在用ACE-（一种在Charcot-Marie-Tooth病中处于2期发育中的局部作用的Myostatin剂）推进其神经肌肉程序，并正在进行2种在肺动脉高压中使用sotatercept的肺部程序。预览时标签不可点
