6月4日，蓝鸟生物宣布欧盟委员会（EC）已批准其基因疗法Zynteglo的有条件上市许可，用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β-地中海贫血（TDT）。
TDT是一种由β-珠蛋白基因突变引起的严重遗传性疾病，患者因体内血红蛋白水平下降甚至缺失而不得不终生输血，然而这会不可避免的导致铁超载或多器官的损伤。
Zynteglo这种基因疗法先从患者体内采集造血干细胞；再使用慢病毒作为载体，将经过修饰的β-珠蛋白基因插入到患者自身的造血干细胞中；之后患者接受化疗以引入这些经过基因编辑的造血干细胞，并形成血红蛋白，减少或消除输血需求，达到终生治愈的目的。
Ⅰ/Ⅱ期HGB-和Northstar临床试验显示，在接受Zynteglo治疗后分别有75%和80%的患者摆脱了输血依赖。安全性方面，血小板减少被认为可能与治疗相关的严重不良事件。蓝鸟生物还将继续在Ⅲ期Northstar-2、Northstar-3研究和长期随访研究LTF-中进行评估。
Zynteglo曾被欧洲药品管理局授予优先药物（PRIME）资格，并将其纳入“AdaptivePathway”项目，以加速其审评流程。此次获批仅在提交申请后的天内就通过了审查，与正常审批程序相比缩短了2个月，这是迄今为止高级治疗产品（AdvancedTherapyMedicinalProduct，ATMP）的最快审查时间。
在美国，蓝鸟生物表示将推迟提交上市申请，此外，Zynteglo已被FDA授予治疗TDT的突破性疗法认定和孤儿药称号。
5月24日，诺华基因疗法Zogensma获批上市治疗脊髓型肌肉萎缩症，定价.5万美元。
至于Zynteglo的价格，蓝鸟生物表示将在下周末宣布具体金额及其他计划，该公司此前曾讨论过基于价值的支付模式（avalue-basedpaymentmodel.）。
分析师预计，这款基因疗法在美国的定价将达到万美元，在欧洲达到90万美元。
参考资料：
[1]bluebirdbioAnnouncesEUConditionalMarketingAuthorizationforZYNTEGLO?(autologousCD34+cellsencodingβA-T87Q-globingene)GeneTherapyforPatients12YearsandOlderwithTransfusion-Dependentβ-ThalassemiaWhoDoNotHaveβ0/β0Genotype
[2]EUGetsaLegUponUSWithFirstNewGeneTherapyforBloodDisorder
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