受COVID-19疫情影响，第25届欧洲血液学年会（EHA）首次以线上形式于年6月11日~14日召开。作为欧洲血液学领域规模最大的国际会议，每年都有来自全球多个国家的00余名专业人士与会，一起分享并探讨有关血液学的创新理念及最新的科学和临床研究成果。
本次大会中国研究团队共有12项研究内容获选大会口头报告，南方·春富（儿童）血液病研究院李春富教授一项题为《ADOUBLE-INSURANCEDUALHSCTINPATIENTWITHTHALASSEMIAMAJOR:POST-TRANSPLANTCYCLOPHOSPHAMIDEHAPLO-HSCTFOLLOWEDBYUNRELATEDCORDBLOODTRANSPLANTATION》（重型地中海贫血患者的双保险造血干细胞移植（HSCT）：移植后环磷酰胺单倍体（Haplo）-HSCT联合非亲缘脐血移植）的研究获选本次大会口头报告。
专家简介李春富教授南方春富（儿童）血液病研究院院长
年宋庆龄儿科医学奖获得者
曾任医院儿科主任、教授、硕士和博士导师
广东省地中海贫血防治协会名誉会长
中华医学会血液病分会造血干细胞移植学组委员
中华儿科学会血液肿瘤学组委员
中国国家儿童医学中心血液/肿瘤专科联盟委员
亚洲VIWA骨髓移植委员会委员
中国小儿肿瘤防治协会委员
《中国小儿血液与肿瘤杂志》编委
《国际输血及血液学杂志》编委
曾创立广东省地中海贫血防治协会并首任会长
中国小儿肿瘤防治协会副主任委员
广东省医学会儿科分会常委
李春富教授汇报了领衔的研究成果，研究内容为采用半相合移植外加一份非血缘脐带血的“双保险”移植方案治疗重度地中海贫血，取得了总生存率超过97%的全球最好成绩。具体研究内容如下：
1研究背景HSCT，包括haplo-HSCT和非亲缘脐血移植（UCBT），可以给地中海贫血（TM）患者一个良好的预期寿命。但是，两者都可能导致较高的移植相关死亡率和移植失败。针对此情况，我们团队探索了一种双保险双移植方案（Double-insurancedualHSCT，DD-HSCT），即半相合外周血（PB）干细胞（SC）移植后，使用环磷酰胺（PTCy）进行处理，随后进行UCBT。
2研究目的及方法研究旨在改善TM患者的haplo-HSCT和UCBT的结局。
DD-HSCT的预处理方案包括ATG（-10至-8天）、环磷酰胺（-7）、氟达拉滨（-6至-2）、白消安（-6至-4）、塞替派（-3）以及移植后环磷酰胺（+3，+4）。Haplo-PBSCs和UCB分别于第0天和第+6天回输。PTCy可作为haplo-HSCT后的GVHD预防和UCBT前的预处理。从年6月到年12月，来自中国3个儿科研究中心的名TM患者接受了次DD-HSCTs，中位随访时间为21（1-67）个月，中位年龄为8（3.5-17）岁。
3研究结果研究结果显示，第1组82例患者Haplo-PBSCs最终成功植入，外周血单个核细胞（MNC）平均值为22.37（±5.19）x10^8/kg，脐血有核细胞（NC）平均值为5.84（±3.29）x10^7/kg。第2组83例患者UCB最终成功植入，平均PB-MNC为22.81（±5.98）x10^8/kg，平均UCB-NC为5.17（±2.19）x10^7/kg。
所有患者的总生存率（OS）、无地中海贫血生存率（TFS）、移植失败（GR）和移植相关死亡率（TRM）分别为97.9%、96.7%、1.2%和2.1%（图1）。第1组的对应数据分别为98.7%、96.3%、2.4%和1.3%，第2组的对应数据分别为96.9%、96.9%、0%和3.1%。第1组和第2组的OS、TFS（图2）、GR和TRM均无统计学差异。
图1
图2
研究所有患者II-IV级急性GVHD、III-IV级急性GVHD、轻度慢性GVHD、中/重度慢性GVHD、VOD、出血性膀胱炎和免疫溶血的发生率分别为18.2%、6.1%、9.1%、1.2%、4.2%、27.3%和11.5%。
4研究结论目前的研究证明，新型DD-HSCT提高了TM患者HSCT和UCBT的结果，尤其适用于预期寿命较好的非恶性疾病。
专家说：Q1：李教授您曾多次在国际血液学大会报道过相关的研究成果，作为地贫移植领域的领衔人，请问您在本次EHA上，汇报的研究和既往的研究相比，有哪些不同与创新呢？
这次在欧洲血液年会上，我口头报告的主要内容是半相合移植联合脐血移植治疗地中海贫血。去年我们在EHA上报道的是非血缘移植，今年是半相合移植。我们与其他中心做的半相合移植的不同点就在于，我们的半相合移植加了一份非血缘脐带血，其目的是使用双移植起到双保险作用，降低单一脐血移植或单一单倍体移植失败的风险。其原理即适者生存，两个移植物中最适合生存的最终植入。研究共入组例患者，治愈率达到了97%，这个成绩是目前全球最好的成绩。
Q2：请问国际上对于重度地贫主流的治疗策略是什么？疗效又如何呢？
对于地贫的治疗，以往来说都是输血除铁过一辈子，后来造血干细胞移植技术不断发展，最开始的时候是同胞的全合的移植，然后是脐带血移植，这个脐带血指的是同胞之间的、配型相合的脐带血移植；再后来，我们在年首创了NF-08-TM方案非血缘造血干细胞移植；现在发展到单倍体造血干细胞移植。目前，国内已经有很多个中心在使用DD-HSCT方案，医院、医院，春富研究院，广西医院等。除了造血干细胞移植之外，目前基因治疗也在逐渐地开展研究。
Q3：我们
